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70万“天价药”入医保罕见病男孩终圆上学梦

2025-10-21 15:01:47 来源：杭州网

“十四五”期间，医疗保障制度让更多罕见病患者受益。一名叫小石头的小男孩，患有SMA脊髓性肌萎缩症，他曾被医生诊断“可能活不过2岁”。如今，他不仅打破了生命的预言，更勇敢地迈出了走向社会的第一步。

(资料图)

眼前这个大声喊“起立”的孩子，名叫马骥骐，小名叫“石头”，而他却恰恰是班里唯一一个没法自己“起立”的孩子。

早在小石头还不满一周岁的时候，家里人就发现，简单的抬头，翻身这些动作，对这个孩子来说，显得特别困难。经过多方检查，最终被确诊为一种罕见病，脊髓性肌萎缩症。会引发肌肉无力、萎缩，严重时可累及呼吸、吞咽等关键功能，甚至危及生命。

小石头父亲马恒祥：刚确诊的那段时间，没有药。当时石头身体状态特别差。他过1岁生日的时候，我觉得这就是他最后一次过生日。

小石头的父亲马恒祥偶然得知国外一种药物叫诺西那生钠，可以延缓这一疾病的进程，价格要70万一针，而且需要终身用药，这个价格对于这个家庭来说，太过昂贵。第二年，药企将价格降到55万一针。石头爸爸一咬牙，决定砸锅卖铁也要打上这一针。

小石头奶奶：凑钱打上了。打上了，石头爸爸也愁得慌，第二年怎么办呢？

医保国谈灵魂砍价：

每一个小群体都不应被放弃

就在马恒祥为后续治疗资金发愁的时候，小石头的“救命药”诺西那生钠注射液已经被列入当年国家医保药品目录谈判名单。

国家医保谈判专家张劲妮：我们希望企业在第一轮报价就要拿出最大的诚意，其实我们一直考虑这个问题，每一个小群体都不应该被放弃。

经过六轮报价，双方终于在价格上达成一致。诺西那生钠从55万元降到每针降到3万多元。

罕见病药品用量很小，但研发投入巨大，被网友们称为“灵魂砍价”的医保目录谈判，就是希望通过国家的力量，在患者，企业和医保基金中搭建平台，找到最佳平衡点。而这个药品通过降价和报销，像小石头这样的家庭基本能够承受。

小石头父亲马恒祥：重生，我认为是重生，对于我们家庭来说也是重生，对一个群体来说也是重生。我一直说，这就是救我们的命，救命之恩大于天。

而诺西那生钠这种特效药也在纳入医保药品谈判目录后，仅2022年在国内的销量就增长了2.6倍，当年就有2812名患者使用了14206针，分别是前一年的10.5倍和41.5倍。越来越多的SMA患者像小石头一样用上了这款救命药。

小石头父亲马恒祥：在他7岁半的时间段，去看他3岁时候用药，是逆天改命的。如果没有医保谈判，如果没有医保的保障是不可能的。可能我们整个家现在这个屋也不会留着，整个家就会被掏空。这是一个在纸面上的政策，真正落到一个家庭，一个人的身上来说，不是那几行字所能阐述的这么一个意义。

持续使用特效药、日复一日康复训练。像其他小朋友一样去上学似乎已经不再是一个遥不可及的梦。2025年9月1日，小石头终于走进了心心念念的小学。

山东济南高新区丰奥嘉园小学一年级二班班主任王溪萌：他现在是站立的姿势，他很想和大家做一样的动作，尽他自己的所能。我觉得很感动，他很积极地在融入。

山东济南高新区丰奥嘉园小学校长张军芳：医保谈判，包括医药的进步，包括我们教育越来越包容，包括我们的社会在发展。未来，我觉得我们无法想象未来可以变成多么美好的样子，大家都在努力，谁又不能说他未来不能考上他理想的大学，找到他理想的工作，他未来一定会为社会做出更大的贡献，真的是充满希望的一件事情。